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Adulta leucodistrofia metacromatica

Deficit di arilsulfatasi adulto A


Trattamento

  • STUDI IN CORSO In questo momento sono in corso studi per il trattamento della Leucodistrofia Metacromatica con utilizzo di cellule staminali.[medisoc.it]
  • Il trattamento dei pazienti in fase pre-sintomatica è stato possibile perché la malattia è stata diagnosticata precocemente poiché presente nei fratelli maggiori degli stessi pazienti.[my-personaltrainer.it]
  • Non è disponibile un trattamento specifico.[santobonopausilipon.it]
  • Per i bambini che al momento del trattamento invece presentavano già qualche segno iniziale della malattia l’evoluzione è più variabile e sarà necessario più tempo per capire se la terapia genica è in grado di bloccare l’evoluzione inesorabile di questa[telethon.it]

eziologia

  • EZIOLOGIA E PATOGENESI La Leucodistrofia Metacromatica è provocata dall’accumulo di sostanze chiamate “sulfatidi” all’interno di varie cellule, in maggior misura all’interno delle cellule che costituiscono la guaina mielinica che circonda gli assoni celle[medisoc.it]

Prevenzione

  • Leucodistrofie Unite Via Don Luigi Sturzo 46 04023 FORMIA (LT) ITALIA European Leucodystrophies Association ITALIA ONLUS ELA ITALIA ONLUS Via Durazzo 22/bis 00195 ROMA ITALIA Comitato Italiano Progetto Mielina Via Machiavelli 60 00185 ROMA ITALIA Associazione Prevenzione[ilgiardinodegliangeli.net]
  • In otto pazienti, la maggior parte dei quali sono stati trattati in fase pre-sintomatica di malattia, è stato riscontrato un evidente beneficio dimostrato dalla prevenzione dell’insorgenza della malattia oppure dall’arresto della sua progressione cambiando[telethon.it]
  • Nell’arco di qualche anno dalla diagnosi il decorso della malattia ha un esito fatale. 17772 Prevenzione - Leucodistrofia metacromatica L'importanza della storia clinica familiare La leucodistrofia metacromatica è dovuta a mutazioni del gene che codifica[sanihelp.it]
  • I risultati ottenuti sono stati molto incoraggianti per quel che riguarda otto dei pazienti in fase pre-sintomatica che hanno tratto benefici significativi dal trattamento con la terapia genica (prevenzione della comparsa della malattia o arresto della[my-personaltrainer.it]

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