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2 Possibili cause per la terapia sostitutiva con enzimi non e stata efficace

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  • Ipofosfatasia

    Recentemente, l’evoluzione delle forme severe è stata rivoluzionata dalla terapia enzimatica sostitutiva con asfotase alfa, enzima di sintesi prodotto con la tecnica del DNA[area-pediatrica.it] Fino ad alcuni anni fa non esisteva alcuna terapia eziologica efficace.[area-pediatrica.it]

  • Malattia di Gaucher tipo 1

    (terapia enzimatica sostitutiva).[genova24.it] […] la prima azienda che ha sviluppato circa 20 anni fa una terapia sicura ed efficace per questa malattia, costituita dalla somministrazione endovenosa dell’enzima mancante[genova24.it] La terapia per la Malattia di Gaucher è stata il modello per sviluppare altre terapie enzimatiche sostitutive in altre malattie lisosomiali.[genova24.it]

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