Riassunto Dati epidemiologici La prevalenza del sottotipo Hurler della MPS1 è stimata in 1/200.000 in Europa. Descrizione clinica I pazienti presentano, fin dal primo anno di vita, anomalie muscolo-scheletriche, con bassa statura, disostosi multiple, cifosi toraco-lombare, progressiva comparsa di lineamenti grossolani nel[…]
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